摘录和点评：CAR-T 47.5万美元的天价，怎么定的？| 美柏研究

原文引用：
"在这样一个严密的制衡下，药品的定价也就不能突破市场可以承受的极限，任药企随意而为之。然而，Kymriah横空出世，问世之后的价格却定格在单次注射47.5万美元的天价，着实让人大跌眼镜，为之一惊！诺华制药必须给一个合理的解释才能服众。 归纳起来，诺华给出的解释有两个根据。简单而直接的一个根据是，CAR-T的治疗方式是回输病人改造后的T细胞，类似于同种异体的干细胞骨髓移植。而骨髓移植的治疗花费就在54到80万美元之间。 另一个更为重要的根据，是引自英国权威机构——英国国家健康与照顾卓越研究院（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）对于Kymriah的价值评估报告。在报告中，NICE以当前用于反复发作的白血病标准治疗药物clofarabine作为对照，对Kymriah和clofarabine进行了药物经济学的建模和比较。 最终我们可以看到数据分析，kymriah大大的提高患者的生存时间，平均可有长达11.18年的质量调整寿命年（Quality Adjusted Life Years，QALYs），而clofarabine却只有1.11年。根据NICE以往收集的数据，一个患者对一个QALY增长年，平均会愿意支付5万英镑。通俗来讲，就是多活一个健康的一年价值5万英镑。那么，kymriah就价值约在55万英镑。"

原文请见：CAR-T 47.5万美元的天价，怎么定的？| 美柏研究

摘录时间：December 29, 2017 at 08:01AM

By GoldenRunner，via Instapaper