摘录和点评：传奇公司宣布针对多发性骨髓瘤的CAR -T免疫细胞疗法 临床试验申请获FDA许可

原文引用：
"传奇生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授权传奇生物的合作伙伴——Janssen Biotech, Inc. ("Janssen")就其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M (JNJ-68284528)开展1b/2期临床试验，以评估该产品的安全性和有效性。预计1b/2的临床试验将于2018年下半年开始招募病人。1b/2 期研究 (68284528MMY2001)是传奇与Janssen在2017年达成的共同开发针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法全球战略合作的一部分。 LCAR-B38M(JNJ-68284528)是一种以B细胞成熟抗原（一种在成熟B淋巴细胞和恶性浆细胞表面表达的分子）为靶点的自体CAR-T细胞疗法。这一试验中的疗法所表达的嵌合抗原受体（CAR）与传奇公司在中国多个中心进行的首次应用于人体的临床研究(Legend-2)上使用的嵌合抗原完全一致。 此次1b/2期所进行的非盲、多中心研究将评估JNJ-68284528对治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的成年患者的安全性和有效性。1b部分研究的主要目的是测试药物的安全性以及确定JNJ-68284528的使用剂量，试验的使用剂量来源于在Legend-2临床研究中所使用的剂量。而2期研究的主要目的是评估JNJ-68284528的有效性（主要临床终点为由国际骨髓瘤工作组(IMWG)指南中定义的总体反应率（部分反应或更好效果））"

评论如下：
1、美国FDA的1b/2期合计两期临床由杨森开展；
2、临床终点设计从外行人看来还是比较科学的，就是超越目前的总体反应率；
3、两期临床的目标分别为安全性、剂量以及有效性。
4、FDA批准是一个里程碑，会有里程碑付款的收入。

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原文请见：传奇公司宣布针对多发性骨髓瘤的CAR -T免疫细胞疗法 临床试验申请获FDA许可

评论日期：May 31, 2018 at 11:34AM

By GoldenRunner，via Instapaper.